■议论纷生 罕见病患者再少的人也不该被遗忘

近日，国家医保局发布公告，就《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》（以下简称《工作方案》）及相关文件向社会公开征求意见。今年医保药品目录在继续支持新冠肺炎治疗药物、创新药物的基础上，充分体现了对罕见病治疗药物、儿童用药的关注，将“2022年6月30日前经批准上市的罕见病治疗药品”“2022年6月30日前经批准上市并纳入鼓励研发申报的儿童药品清单的药品”明确列入申报条件，相关人群用药保障水平有望进一步提升。

这绝对是个好消息。目前，全球罕见病约有7000多种，包括渐冻症、“玻璃人”（血友病）、“木偶人”（多发性硬化症）、松软儿（脊髓性肌萎缩症）等。罕见病不只是一个医学问题，更是一个社会问题。有报道说，我国罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。他们经历着常人无法理解的痛苦，承受着非常沉重的经济负担。全世界范围内只有不到5%的罕见病有药物可以治疗。即使有药可治，生物医药公司研制药物的高额成本往往要被较少的患者承担，再加上偏僻领域竞争少，更容易形成垄断，治疗药物往往是“天价”。因此，罕见病患者往往被称为“医学的孤儿”。

一个国家之所以要建立医保制度，目的就是为了避免更多家庭发生“灾难性医疗支出”。对于国家而言，再少的人也不该成为遗漏的对象。2021年年底，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。国家通过对罕见病药品谈判准入，使罕见病用药价格大幅降低，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。其中，曾经70万元一针的诺西那生钠注射液，最终降到3.3万元，并纳入医保目录，患者自费部分大约为1万多元。

今年两会期间，全国政协委员吴明表示，探索建立适宜罕见病药物的医保准入机制，同时关注量价平衡，保证医药在罕见病领域的创新动力。全国人大代表毛宗福则提出，除了医保基金覆盖，还应加强城市定制性商业医疗保险（普惠险）与基本保险衔接。现在，相关工作方案开始征求意见，最大限度为“无药可医”、“用药无保”破题。

亲人不可能照顾患者一辈子，但是一项好的制度完全可以做到。让更多的罕见病患者看到希望，有了期盼，这不仅彰显了社会的文明程度，更体现医疗保障制度的公平性和可及性。

小马飞刀